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亞洲首個肝臟靶向腺相關病毒血友病B基因治療臨床結果登柳葉刀子刊

來源:澎湃新聞    發(fā)布時間:2022-05-23 05:49:05

劃到一個小傷口,可能會危機生命。被稱為“玻璃人”的血友病是一種 X 染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病,分為血友病 A 和血友病 B。前者要由凝血因子Ⅷ基因(FⅧ)突變引起,后者則為凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏導致。

關鍵詞: 基因治療

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